Готовая статья по фармакоэпидемиологии орфанных препаратов

Развитие фармацевтической отрасли в области орфанных препаратов для лечения редких заболеваний представляет собой одну из наиболее сложных и актуальных задач современного здравоохранения. Особую значимость этот вопрос приобретает в контексте пострегистрационного мониторинга, где традиционные подходы фармакоэпидемиологии сталкиваются с системными методологическими вызовами. Актуальность темы обусловлена стремительным ростом количества зарегистрированных орфанных препаратов при одновременном сохранении существенных пробелов в понимании их реальной эффективности и безопасности в условиях повседневной клинической практики.

Введение 3

Сравнительный анализ регуляторных требований и подходов к пострегистрационному мониторингу в России и на международной арене (ЕС, США) 5

Методологические вызовы фармакоэпидемиологических исследований орфанных препаратов и пути их преодоления 8

Роль данных реальной клинической практики (RWD) и цифровых технологий в сокращении неопределенностей 14

Международное сотрудничество и гармонизация стандартов как ключевой фактор успеха 18

Заключение 21

Список литературы. 22

1. Литвиненко, Т. С. Нежелательные лекарственные реакции и роль фармакоэпидемиологический исследований в их мониторинге / Т. С. Литвиненко // Молодая фармация - потенциал будущего : Сборник материалов XII всероссийской научной конференции студентов и аспирантов с международным участием, Санкт-Петербург, 14 марта – 18 2022 года. – Санкт-Петербург: федеральное государственное бюджетное образовательное учреждение высшего образования "Санкт-Петербургский государственный химико-фармацевтический университет" Министерства здравоохранения Российской Федерации, 2022. – С. 368-373.

2. Lapeyre-Mestre M. The challenges of pharmacoepidemiology of orphan drugs in rare diseases. Therapies. 2020;75(2):215-220.

3. Шубникова Е.В. Пострегистрационный фармаконадзор: обзор открытых источников получения данных по безопасности лекарственных препаратов. Безопасность и риск фармакотерапии. 2024;12(3):309-330.

4. Lapeyre-Mestre M. The challenges of pharmacoepidemiology of orphan drugs in rare diseases. Therapies. 2020;75(2):215-220. 4. Lapeyre-Mestre M. The challenges of pharmacoepidemiology of orphan drugs in rare diseases. Therapies. 2020;75(2):215-220.

5. Committee on Ethical and Scientific Issues in Studying the Safety of Approved Drugs; Board on Population Health and Public Health Practice; Institute of Medicine. Ethical and Scientific Issues in Studying the Safety of Approved Drugs. Washington (DC): National Academies Press (US); 2012.

6. Toh S. Pharmacoepidemiology in the era of real-world evidence. Curr Epidemiol Rep. 2017 Dec;4(4):262-265. doi: 10.1007/s40471-017-0123-y.